Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Burosumab (Neues Anwendungsgebiet: X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre)

Der Beschluss vom 15. April 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Angaben zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Burosumab (CRYSVITA) für das neue Anwendungsgebiet „Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Erwachsenen“. Da Burosumab als Orphan-Arzneimittel zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens auf Basis der Studie UX023-CL303 (randomisierte Studie gegen Placebo über 24 Wochen) als „Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen“ – mit Vorteilen bei Gehfähigkeit und Steifheit, ohne relevante Unterschiede bei Mortalität und Nebenwirkungen sowie ohne Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Von der Entscheidung sind ca. 410–810 Patienten betroffen; die Behandlung soll nur durch in der Therapie von Knochenstoffwechselerkrankungen erfahrene Fachärzte erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen 325.383,89 € bis 366.015,78 € pro Patient, zuzüglich rund 923 € jährlich für den Zuschlag zur Herstellung der parenteralen Lösung.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 15. April 2021 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete das neue Anwendungsgebiet des Wirkstoffs Burosumab (Crysvita®) zur Behandlung erwachsener Patienten (≥ 18 Jahre) mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH), einer seltenen Erkrankung (Orphan Drug). Auf Grundlage der zulassungsbegründenden Phase-III-Studie UX023-CL303 (Burosumab vs. Placebo, 24 Wochen) kommt der G-BA zu dem Ergebnis eines Anhaltspunkts für einen geringen Zusatznutzen: Burosumab zeigte signifikante Vorteile beim Serumphosphatspiegel (Normalisierung bei 67,6 % vs. 6,1 %), der Gehfähigkeit (6MWT) und der Steifheit (WOMAC), während sich für Schmerzen, Fatigue und Nebenwirkungen keine Unterschiede ergaben und die Lebensqualität nicht erhoben wurde. Die Patientenzahl in der GKV ist mit Unsicherheiten behaftet und wird vermutlich unterschätzt; eine Einschränkung auf Nichtansprecher einer Phosphatsubstitution wurde abgelehnt. Für eine qualitätsgesicherte Anwendung müssen die Vorgaben der Fachinformation beachtet und Behandlung sowie Überwachung durch in Knochenstoffwechselerkrankungen erfahrene Fachärzte erfolgen.