Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tafamidis (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: Amyloidose bei Kardiomyopathie)
Zusammenfassung
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Mit Beschluss vom 20. Mai 2021 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): In der Anlage XII (Nutzenbewertung nach § 35a SGB V) werden die bisherigen Angaben zu Tafamidis (Vyndaqel®) aus dem Beschluss vom 20. August 2020 aufgehoben und durch eine Neubewertung des Wirkstoffs als Orphan Drug nach Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Grenze ersetzt. Bewertetes Anwendungsgebiet ist die Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM); zweckmäßige Vergleichstherapie ist die Best-Supportive-Care. Für dieses Anwendungsgebiet besteht ein Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen von Tafamidis gegenüber Best-Supportive-Care, wobei Vorteile insbesondere in der Gesamt mortalität, bei Hospitalisierungen, Gehfähigkeit, Gesundheitszustand und Lebensqualität gezeigt wurden. Die für die Behandlung infrage kommende Patientengruppe umfasst etwa 1.760 bis 1.810 Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen 328.553,41 € pro Patient.
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Zusammenfassung der Tragenden Gründe
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Der G-BA-Beschluss vom 20. Mai 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die Neubewertung des Wirkstoffs Tafamidis (Vyndaqel) als Orphan Drug, die aufgrund der Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze erforderlich wurde. Bewertet wird das Anwendungsgebiet „Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)“ mit Best-Supportive-Care als zweckmäßiger Vergleichstherapie. Auf Basis der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ATTR-ACT (30 Monate) stellt der G-BA für erwachsene ATTR-CM-Patienten einen Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – gestützt auf signifikante Vorteile bei Gesamt- und kardiovaskulärer Mortalität, Gehfähigkeit, Gesundheitszustand und Lebensqualität, wobei der Vorteil bei Hospitalisierungen durch eine Effektmodifikation (NYHA-Klasse III profitiert nicht) relativiert wird. Neue Bürokratiekosten entstehen nicht; die Behandlung soll durch in der Amyloidose- bzw. Kardiomyopathietherapie erfahrene Ärzte erfolgen.
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