Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tafamidis (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: Amyloidose mit Polyneuropathie)

Der Beschluss vom 20. Mai 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): In der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) werden die bisherigen Angaben zu Tafamidis aus dem Jahr 2012 aufgehoben und durch eine Neubewertung des Orphan Drugs ersetzt, da die 50-Millionen-Euro-Grenze überschritten wurde. Für erwachsene Patienten mit Transthyretin-Amyloidose und symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 (ca. 230 Patienten) ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Patisiran nicht belegt. Die qualitätsgesicherte Anwendung hat sich an der Fachinformation zu orientieren; die Einleitung und Überwachung der Behandlung soll nur durch Ärzte mit Erfahrung in der Therapie von Amyloidose oder Polyneuropathie erfolgen (Zulassung unter „außergewöhnlichen Umständen“). Die Jahrestherapiekosten betragen für Tafamidis 162.590,95 € gegenüber 435.300,50 € für Patisiran; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 20. Mai 2021, in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 20. Mai 2021 regelt die erneute Nutzenbewertung des Orphan-Drug-Wirkstoffs Tafamidis (Vyndaqel) zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, die aufgrund der Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze erforderlich wurde. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Patisiran festgelegt; da der pharmazeutische Unternehmer weder direkt vergleichende Studien noch indirekte Vergleiche vorlegte, ist ein Zusatznutzen von Tafamidis gegenüber Patisiran nicht belegt. Die Behandlung soll qualitätsgesichert nur durch in der Therapie von Amyloidose- oder Polyneuropathie-Patienten erfahrene Ärzte erfolgen, wobei die Jahrestherapiekosten für Tafamidis (ca. 13.364 €) über denen der Vergleichstherapie Patisiran (ca. 8.339 €) liegen.