Arzneimittel-​Richtlinie/Anlage XII: Voretigen Neparvovec (Erbliche Netzhautdystrophie) – Änderung der Befristung der Geltungsdauer

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) vom 20. Mai 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) und bezweckt die Verlängerung der Geltungsdauer des bestehenden Nutzenbewertungsbeschlusses zum Wirkstoff Voretigen Neparvovec (Anwendungsgebiet: Erbliche Netzhautdystrophie) vom 17. Oktober 2019. Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (20. Mai 2021) in Kraft.

Geänderte Regelung:

• Anlage XII, Abschnitt II Nummer 2 – In der Regelung zur Geltungsdauer des Beschlusses über die Nutzenbewertung von Voretigen Neparvovec wird die bisherige Angabe „31. Dezember 2021“ durch die Angabe „1. April 2022“ ersetzt; die Geltungsdauer des Nutzenbeschlusses wird damit um drei Monate verlängert.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 20. Mai 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und verlängert die Befristung der Geltungsdauer des Nutzenbewertungsbeschlusses zu Voretigen Neparvovec (Luxturna®) bei erblicher Netzhautdystrophie vom 31. Dezember 2021 bis zum 1. April 2022. Hintergrund ist, dass der pharmazeutische Unternehmer die geforderten Langzeitdaten – insbesondere die 5-Jahres-Daten der Verlängerungsstudie 302 und die Sicherheitsdaten der PASS-Registerstudie – aufgrund vertraglicher Vereinbarungen mit dem Studien-Sponsor nicht fristgerecht vorlegen kann. Die inhaltlichen Fragestellungen zur Bewertung des Zusatznutzens bleiben unberührt; nach Fristablauf ist ein neues Dossier mit Langzeitdaten zu patientenrelevanten Endpunkten einzureichen, woraufhin das Nutzenbewertungsverfahren erneut beginnt. Betroffen sind Patienten mit erblicher Netzhautdystrophie; durch den Beschluss entstehen keine neuen Bürokratiekosten.