Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Nusinersen (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro-Grenze: Spinale Muskelatrophie)

Der Beschluss vom 20. Mai 2021 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V: Die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Nusinersen (Spinraza) werden aufgehoben und durch eine neue Bewertung ersetzt, da die 50-Millionen-Euro-Grenze überschritten wurde. Anwendungsgebiet ist die 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA); gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best Supportive Care) ergibt sich für Patienten mit SMA Typ 1 ein Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen, für Patienten mit SMA Typ 2 ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen, für präsymptomatische Patienten mit 2 SMN2-Genkopien ein Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen sowie für präsymptomatische Patienten mit 3 SMN2-Genkopien ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen – für Patienten mit SMA Typ 3/4 und präsymptomatische Patienten mit mehr als 3 SMN2-Genkopien ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte im ersten Jahr 566.745,01 € und in den Folgejahren 261.574,62 € pro Patient. Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 20. Mai 2021, in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 20. Mai 2021 regelt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Nusinersen (Spinraza) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA), ausgelöst durch die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze nach § 35a SGB V. Der Zusatznutzen wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie „Best Supportive Care“ für sechs Patientengruppen differenziert festgestellt: ein Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen für SMA Typ 1 sowie Anhaltspunkte für einen beträchtlichen (Typ 2), einen erheblichen (präsymptomatisch, 2 SMN2-Kopien) bzw. einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen (präsymptomatisch, 3 SMN2-Kopien). Für Patienten mit SMA Typ 3/4 und präsymptomatische Patienten mit mehr als 3 SMN2-Kopien ist ein Zusatznutzen mangels verwertbarer Evidenz nicht belegt, wobei Nusinersen dort dennoch als relevante Therapieoption gelten kann. Die Beschlussfassung basiert auf den Studien ENDEAR, CHERISH und NURTURE sowie dem Neugeborenen-Screening-Kontext; die Therapiekosten betragen im ersten Jahr rund 6,5 Behandlungen à 12 mg (ca. 87.191,54 € pro Packung nach Rabattabzug).