Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tezacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation))

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. Mai 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um Angaben zur Nutzenbewertung von Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi) für ein neues Anwendungsgebiet ergänzt: die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Kindern mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis unter 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind. Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Lumacaftor/Ivacaftor) ist ein Zusatznutzen nicht belegt, da keine geeigneten Daten für eine Bewertung vorliegen; die betroffene Patientengruppe umfasst ca. 470 Kinder. Die qualitätsgesicherte Anwendung hat gemäß Fachinformation zu erfolgen, wobei Einleitung und Überwachung der Behandlung nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte zulässig sind. Die Jahrestherapiekosten betragen für Tezacaftor/Ivacaftor inkl. Ivacaftor 166.010,28 € bis 166.065,09 € pro Patient (Vergleichstherapie Lumacaftor/Ivacaftor: 148.415,91 €). Der Beschluss trat am 20. Mai 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit dem Beschluss vom 20. Mai 2021 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Zusatznutzen von Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi) in Kombination mit Ivacaftor für das neue Anwendungsgebiet „zystische Fibrose bei Kindern von 6 bis < 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind“ (ca. 467 GKV-Patienten). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Lumacaftor/Ivacaftor festgelegt. Ein Zusatznutzen gegenüber dieser Vergleichstherapie ist jedoch nicht belegt, da der pharmazeutische Unternehmer keine geeigneten Vergleichsstudien vorlegte (nur eine einarmige Studie sowie Studien ohne Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie bzw. mit zu kurzer Studiendauer). Die Behandlung darf zudem nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden; neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.