Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, Gating-Mutationen)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 20. Mai 2021 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und in der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) neue Angaben zum Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco-Granulat) ergänzt. Die Nutzenbewertung betrifft das neue Anwendungsgebiet der Behandlung von Säuglingen im Alter von 4 bis unter 6 Monaten mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose), die eine von neun bestimmten Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best-Supportive-Care festgelegt; für Ivacaftor besteht gegenüber dieser ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Von dem neuen Anwendungsgebiet sind voraussichtlich etwa ein Patient pro Jahr betroffen; die Jahrestherapiekosten betragen rund 201.955,67 € pro Patient. Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (20. Mai 2021) in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 20. Mai 2021 regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco®) für das neue Anwendungsgebiet „zystische Fibrose bei Säuglingen im Alter von 4 bis < 6 Monaten mit Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen“ und ergänzt entsprechend die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care festgelegt; da nur eine einarmige Studie mit lediglich sechs Säuglingen vorlag, erfolgte der Zusatznutzennachweis über einen Evidenztransfer von bereits bewerteten älteren Patientengruppen, gestützt auf identische Pathophysiologie und vergleichbare Studienergebnisse. Der G-BA stellt darauf basierend einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest – geringer als bei älteren Patienten (ab 12 Jahren mit G551D-Mutation: beträchtlicher Zusatznutzen), bedingt durch die Unsicherheit der Übertragung auf die jüngere Population. Die Zielpopulation in der GKV umfasst schätzungsweise nur einen Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen rund 15.492 € nach Abzug gesetzlicher Rabatte, und die Behandlung soll ausschließlich durch erfahrene CF-Fachärzte erfolgen.