Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation))

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 20. Mai 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um Angaben zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco) für ein neues Anwendungsgebiet ergänzt: die Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Kindern im Alter von 6 bis unter 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation sind (ca. 470 Patienten). Als Ergebnis stellt der G-BA fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Lumacaftor/Ivacaftor) nicht belegt ist, da keine geeigneten Daten für eine Bewertung vorliegen. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 166.010,28 € bis 166.065,09 € pro Patient (Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor), verglichen mit 148.415,91 € für die Vergleichstherapie. Die Behandlung darf nur durch Ärzte erfolgen, die in der Therapie von Patienten mit zystischer Fibrose erfahren sind; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 20. Mai 2021, in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 20. Mai 2021 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet „zystische Fibrose – Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Kindern von 6 bis <12 Jahren mit homozygoter F508del-Mutation“ (Zielpopulation: ca. 467 GKV-versicherte Patienten). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Lumacaftor/Ivacaftor festgelegt. Da der pharmazeutische Unternehmer keine geeigneten Studien mit Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vorlegte (nur einarmige bzw. zu kurze oder nicht vergleichende Studien), wurde ein Zusatznutzen nicht belegt. Für eine qualitätsgesicherte Anwendung muss die Behandlung durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.