Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tezacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Mit Beschluss vom 20. Mai 2021 hat der Gemeinsame Bundesausschuss die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertungsangaben für Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi) im neuen Anwendungsgebiet ergänzt: Behandlung der zystischen Fibrose als Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Kindern ab 6 bis unter 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der genannten weiteren CFTR-Mutationen aufweisen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best-Supportive-Care festgelegt; ein Zusatznutzen ist nicht belegt, da keine geeigneten Daten für eine Bewertung vorliegen. Die Regelung betrifft rund 50 Patienten; die Jahrestherapiekosten belaufen sich auf insgesamt etwa 166.010 € bis 166.065 € pro Patient (in Abhängigkeit der Ivacaftor-Dosierung bzw. des Körpergewichts). Der Beschluss trat am 20. Mai 2021 mit seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 20. Mai 2021 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung von Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi) für das neue Anwendungsgebiet „zystische Fibrose bei Kindern ab 6 bis < 12 Jahren, heterozygot bzgl. der F508del-Mutation und einer von 14 weiteren CFTR-Mutationen“ – eine kleine Zielpopulation von schätzungsweise 47–52 GKV-versicherten Patienten. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best Supportive Care festgelegt. Ein Zusatznutzen gegenüber dieser Vergleichstherapie ist nicht belegt, da der Hersteller keine geeigneten Vergleichsstudien vorlegte (die einarmige Studie 113, die zu kurze RCT-Studie 115 und die Extensionsstudie 116 wurden als ungeeignet bewertet). Die Anwendung muss gemäß Fachinformation durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.