Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Amikacin (Mycobakterium-avium-Komplex-Lungeninfektionen)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. Mai 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – um den Wirkstoff Amikacin (Handelsname: Arikayce liposomal) ergänzt. Betroffen sind erwachsene Patienten mit Lungeninfektionen, verursacht durch zum Mycobacterium-avium-Komplex (MAC) gehörende nicht-tuberkulöse Mykobakterien (NTM), mit begrenzten Behandlungsoptionen und ohne zystische Fibrose (ca. 350–760 Patienten). Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen als durch die Zulassung belegt; der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten betragen 159.350,79 € pro Patient (erstes Behandlungsjahr, nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte). Der Beschluss trat am 20. Mai 2021 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 20. Mai 2021 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den Zusatznutzen des liposomalen Amikacins zur Inhalation (Arikayce) – einem als Orphan Drug zugelassenen Wirkstoff zur Behandlung von Lungeninfektionen durch den Mycobacterium-avium-Komplex (MAC) bei Erwachsenen mit begrenzten Behandlungsoptionen ohne zystische Fibrose. Auf Grundlage der Zulassungsstudie CONVERT kam der G-BA zu dem Ergebnis, dass lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen besteht, da das Studiendesign vergleichende Daten nur bis zum 8. Behandlungsmonat zulässt, keine Surrogatvalidierung der Erregerfreiheit vorliegt und zudem vermehrte Nebenwirkungen unter Amikacin beobachtet wurden. Von der Entscheidung sind schätzungsweise 350–760 GKV-Patienten betroffen; für eine qualitätsgesicherte Anwendung muss die Behandlung durch erfahrene Ärzte erfolgen und ist bei ausbleibender Sputumkonversion nach 6 Monaten zu beenden. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 12.224 € pro Packungseinheit (nach Abzug der gesetzlichen Rabatte, Stand Lauer-Taxe Mai 2021).