Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. Mai 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) ergänzt: Den bestehenden Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco) wurden die Ergebnisse der Bewertung des neuen Anwendungsgebiets angefügt – die Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Kindern von 6 bis unter 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und zusätzlich eine bestimmte RF-Mutation im CFTR-Gen aufweisen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best-Supportive-Care festgelegt; ein Zusatznutzen von Ivacaftor ist in diesem Anwendungsgebiet nicht belegt, da keine geeigneten Daten für eine Bewertung vorliegen. Von der Behandlung sind laut Beschluss rund 50 Patienten betroffen; die Jahrestherapiekosten betragen insgesamt 166.010,28 € bis 166.065,09 € (Ivacaftor plus Tezacaftor/Ivacaftor, nach Abzug der gesetzlichen Rabatte, Stand Lauer-Taxe 1. Mai 2021). Der Beschluss trat am 20. Mai 2021 mit seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 20. Mai 2021 bewertet das neue Anwendungsgebiet von Ivacaftor (Kalydeco) als Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Kindern von 6 bis unter 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine von 14 definierten CFTR-Mutationen aufweisen (geschätzte Zielpopulation: ca. 47–52 GKV-versicherte Patienten). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best Supportive Care festgelegt. Der pharmazeutische Unternehmer legte keine geeigneten Studien vor, die einen Vergleich mit dieser Vergleichstherapie ermöglichen (die einarmige Studie 113 sowie die Studien 115 und 116 wurden als ungeeignet eingestuft), sodass ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Für die Anwendung gelten die Vorgaben der Fachinformation; die Behandlung darf nur durch Ärzte mit Erfahrung in der CF-Therapie erfolgen.