Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Crizanlizumab (Prävention vasookklusiver Krisen bei Sichelzellkrankheit)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. Mai 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Crizanlizumab (Handelsname Adakveo) ergänzt. Das bewertete Anwendungsgebiet umfasst die Prävention wiederkehrender vasookklusiver Krisen (VOCs) bei Patienten ab 16 Jahren mit Sichelzellkrankheit – als Zusatztherapie zu Hydroxyurea/Hydroxycarbamid oder als Monotherapie, wenn diese nicht geeignet oder unzureichend ist; von einer Behandlung sind schätzungsweise 390 bis 1690 Patienten betroffen. Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen fest (Crizanlizumab mit oder ohne Hydroxyurea gegenüber Placebo), wobei die Aussagekraft der Nachweise – basierend auf der Studie SUSTAIN – niedrig bzw. unklar ist; die Behandlung soll durch in der Therapie der Sichelzellkrankheit erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden. Die Jahrestherapiekosten betragen 93.565,68 € pro Patient, ggf. zuzüglich 11.010,96 € bis 25.460,94 € für begleitendes Hydroxycarbamid (Gesamt: 93.565,68 € bis 119.026,62 €); der Beschluss trat am 20. Mai 2021 in Kraft und ist bis zum 1. Dezember 2025 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 20. Mai 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Crizanlizumab (Adakveo) – einem als Orphan Drug unter „Besonderen Bedingungen“ zugelassenen Antikörper – zur Prävention wiederkehrender vasookklusiver Krisen (VOCs) bei Patienten ab 16 Jahren mit Sichelzellkrankheit, als Monotherapie oder Zusatztherapie zu Hydroxyurea/Hydroxycarbamid. Auf Basis der Phase-II-Studie SUSTAIN (Crizanlizumab ± HU vs. Placebo ± HU) stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen fest, gestützt auf eine Reduktion bzw. Verzögerung des Auftretens von VOCs, während sich für Lebensqualität (SF-36) und Nebenwirkungen keine Vor- oder Nachteile zeigten. Die Aussagekraft der Nachweise ist durch die hohe Abbruchquote (ca. 36–37 %), Unsicherheiten bei den statistischen Auswertungen sowie die fragliche Übertragbarkeit der VOC-Operationalisierung auf den deutschen Versorgungskontext limitiert. Da relevante Daten der laufenden Phase-III-Studie STAND erwartet werden, ist der Beschluss bis zum 1. Dezember 2025 befristet; die Anwendung soll durch in der Therapie der Sichelzellkrankheit erfahrene Ärzte erfolgen.