Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 20. Mai 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V ergänzt – betreffend Ivacaftor (Kalydeco-Granulat) für das neue Anwendungsgebiet der Behandlung von Säuglingen mit zystischer Fibrose im Alter von 4 bis unter 6 Monaten, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best-Supportive-Care festgelegt; dem Wirkstoff wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber dieser Vergleichstherapie zuerkannt. Von der Entscheidung sind voraussichtlich etwa ein Patient betroffen; die Jahrestherapiekosten betragen rund 201.955,67 € pro Patient (Stand Lauer-Taxe 1. Mai 2021). Der Beschluss trat am 20. Mai 2021 in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 20. Mai 2021 regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet „zystische Fibrose bei Säuglingen im Alter von 4 bis < 6 Monaten mit R117H-Mutation im CFTR-Gen“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best Supportive Care festgelegt; da keine direkten Studiendaten für diese Altersgruppe vorliegen, überträgt der G-BA den bereits für Erwachsene mit derselben Mutation festgestellten geringen Zusatznutzen auf die Säuglinge – gestützt auf vergleichbare Pathophysiologie, den progredienten Erkrankungsverlauf und Sicherheitsdaten von Kindern mit Gating-Mutationen. Ergebnis ist ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, wobei die Zielpopulation in der GKV rechnerisch nur etwa einen Patienten umfasst. Die Therapiekosten betragen rund 15.492 € pro Jahr (nach Abzug gesetzlicher Rabatte), und die Behandlung soll nur durch in der CF-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen.