Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Sucroferric Oxyhydroxide (Neues Anwendungsgebiet: Serumphosphatspiegelkontrolle bei chron. Nierenerkrankung, 2 bis < 18 Jahre

Der G-BA hat mit Beschluss vom 3. Juni 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Sucroferric Oxyhydroxide (Velphoro) für ein neues Anwendungsgebiet ergänzt: die Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung im Stadium 4–5 (GFR < 30 ml/min/1,73 m²) oder dialysepflichtiger CKD. Als zweckmäßige Vergleichstherapie gilt eine Therapie nach Maßgabe des Arztes; für das neue Anwendungsgebiet wurden keine für die Nutzenbewertung geeigneten Daten vorgelegt, sodass ein Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie nicht belegt ist. Die infrage kommende Patientengruppe umfasst etwa 390 bis 470 Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen für die Kautabletten 1.406,22 € bis 4.218,67 € pro Patient (das Pulver zur Einnahme ist in Deutschland derzeit nicht verfügbar und daher nicht bezifferbar). Die Behandlung soll durch in der Therapie von Kindern und Jugendlichen mit chronischer Nierenerkrankung erfahrene Fachärzte eingeleitet und überwacht werden; der Beschluss trat am 3. Juni 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 3. Juni 2021 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Sucroferric Oxyhydroxide (Velphoro) für das neue Anwendungsgebiet „Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4–5 oder dialysepflichtiger CKD“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Therapie nach Maßgabe des Arztes festgelegt (u. a. kalziumhaltige Phosphatbinder und Sevelamercarbonat). Aufgrund erheblicher Mängel der vorgelegten Zulassungsstudie PA-CL-PED-01 – hohe und unterschiedliche Abbruchquoten, fehlende patientenrelevante Endpunkte sowie ein Single-Komparator-Design, das die Zielpopulation nicht vollständig abbildet – kam der G-BA zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist.