Der G-BA hat am 3. Juni 2021 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ändern: Die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Sebelipase alfa (Kanuma) werden aufgehoben und durch das Ergebnis der Neubewertung nach Fristablauf ersetzt. Sebelipase alfa ist zur langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten aller Altersgruppen mit Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel) zugelassen; da es sich um ein Orphan-Arzneimittel handelt, gilt der Zusatznutzen als durch die Zulassung belegt. Der G-BA stellt für beide Patientengruppen – Säuglinge unter 6 Monaten mit rasch fortschreitendem LAL-Mangel (ca. 5–10 Patienten) sowie ältere Patienten mit LAL-Mangel (ca. 30–60 Patienten) – jeweils nur einen „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ fest, da die Datenlage (u. a. einarmige Studien bzw. indirekte Vergleiche) eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Patientengruppe rund 378.918 € bis 7.578.351 € bzw. 189.822 € bis 2.277.869 € pro Patient; der Beschluss trat am 3. Juni 2021 in Kraft.

Zusammenfassung: G-BA-Beschluss zur Neubewertung von Sebelipase alfa (Kanuma)

Hauptinhalt und Ziel

Der G-BA-Beschluss vom 3. Juni 2021 regelt die Neubewertung des Wirkstoffs Sebelipase alfa (Handelsname Kanuma) nach Ablauf der Befristung eines früheren Beschlusses (1. Dezember 2020). Da es sich um ein Orphan Drug (Arzneimittel gegen eine seltene Erkrankung) handelt, gilt der Zusatznutzen grundsätzlich durch die Zulassung als belegt. Der G-BA bewertete das Ausmaß des Zusatznutzens auf Basis der Zulassungsstudien und änderte entsprechend die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie.

Betroffene Patientengruppen

Sebelipase alfa wird zur langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten aller Altersgruppen mit Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel) eingesetzt. Der G-BA unterscheidet zwei Gruppen:

• a) Säuglinge (< 6 Monate) mit rasch fortschreitendem LAL-Mangel (Wolman-Krankheit): Ohne Behandlung meist tödlich im ersten Lebensjahr; keine Behandlungsalternativen.
• b) Patienten mit nicht rasch progredientem LAL-Mangel (Kindes- und Erwachsenenalter).

Wesentliche Ergebnisse und Änderungen

• Gruppe a): Trotz methodischer Mängel (einarmige Studien, historischer Vergleich) wurde aufgrund des deutlichen Überlebensvorteils gegenüber dem natürlichen Krankheitsverlauf ein Zusatznutzen anerkannt.
• Gruppe b): Die randomisierte, placebokontrollierte Studie LAL-CL02 zeigte keine signifikanten Vorteile bei patientenrelevanten Endpunkten (Mortalität, Fatigue, Lebensqualität, Nebenwirkungen).
• Festlegung für beide Gruppen: Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, da die Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
• Keine neuen Bürokratiekosten; qualitätsgesicherte Anwendung durch erfahrene Fachärzte gemäß Fachinformation vorgesehen.