Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cerliponase alfa (Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2) – Änderung der Befristung der Geltungsdauer

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 17. Juni 2021 ändert der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL). Ziel der Änderung ist die Verlängerung der Geltungsdauer des Beschlusses über die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cerliponase alfa (Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2) nach § 35a SGB V vom 21. Dezember 2017 (zuletzt geändert am 4. Februar 2021): Das bisherige Enddatum der Geltungsdauer wird von „1. Dezember 2021“ auf den „1. Juli 2022“ verschoben. Der Beschluss trat mit Wirkung zum Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA, dem 17. Juni 2021, in Kraft.

Geänderte Stelle in der AM-RL:

• Anlage XII, Abschnitt II Nummer 2 – Änderung der Angabe zur Geltungsdauer des Nutzenbewertungsbeschlusses zu Cerliponase alfa: Die bislang geltende Angabe „1. Dezember 2021“ wird durch die Angabe „1. Juli 2022“ ersetzt.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 17. Juni 2021 verlängert die Geltungsdauer der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cerliponase alfa (zur Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2, einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung bei Kindern) vom 1. Dezember 2021 bis zum 1. Juli 2022. Grund für die Verlängerung ist, dass der pharmazeutische Unternehmer die für eine verlässliche Bewertung des Zusatznutzens erforderlichen Daten – finale Daten der Extensionsstudie 190-202, Registerdaten sowie Daten aus den EMA-Auflagen (PASS-Sicherheits- und PAES-Wirksamkeitsstudie) – erst verzögert vorlegen kann, da die ersten deutschen Patienten erst im 1. Quartal 2021 ins europäische Register aufgenommen wurden. Die inhaltlichen Fragestellungen der ursprünglichen Befristung bleiben unverändert; nach Fristablauf beginnt ein erneutes Nutzenbewertungsverfahren, für das der Unternehmer spätestens am Fristablauf ein Dossier einreichen muss. Durch den Beschluss entstehen keine neuen Bürokratiekosten.