Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Afamelanotid (Neubewertung nach Fristablauf: Phototoxizität bei erythropoetischer Protoporphyrie)

Der G-BA hat am 1. Juli 2021 die Neubewertung des Wirkstoffs Afamelanotid (Scenesse) nach § 35a SGB V beschlossen und dadurch die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert: Die bisherigen Angaben aus dem Beschluss vom 4. August 2016 wurden aufgehoben und durch die neue Nutzenbewertung ersetzt. Für das Anwendungsgebiet „Prävention von Phototoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP)“ wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt; als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Von der Behandlung sind schätzungsweise 540 bis 1 090 Patienten betroffen; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte 51 875,85 € bis 69 167,80 € pro Patient. Der Beschluss trat am 1. Juli 2021 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 1. Juli 2021 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und führt die erneute Nutzenbewertung des Orphan Drugs Afamelanotid (Scenesse) nach Ablauf der Befristung des Beschlusses vom August 2016 durch. Betroffen sind erwachsene Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP), bei denen das Präparat zur Prävention von Phototoxizität eingesetzt wird (geschätzt ca. 540–1.090 Patienten). Der G-BA stellt lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die zulassungsbegründende Studie CUV039 ein hohes Verzerrungspotenzial aufweist (mögliche Entblindung durch Hautverfärbung/Melaninerhöhung) und die Sicherheitsstudie (PASS) nur einarmige Daten liefert – als einziger signifikanter Endpunkt zeigte sich eine um ca. 24 Stunden längere schmerzfreie Sonnenlichtexposition über den Studienzeitraum. Die qualitätsgesicherte Anwendung bleibt an spezialisierte Porphyrie-Zentren sowie geschulte und akkreditierte Ärzte gebunden; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.