Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumasiran (Hyperoxalurie)

Der Beschluss vom 1. Juli 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Lumasiran (Handelsname Oxlumo), der zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen zugelassen ist. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt jedoch lediglich einen „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Entscheidung betrifft eine Patientengruppe von etwa 50 bis 880 Personen, und die Behandlung soll nur durch Ärztinnen und Ärzte mit Erfahrung in der Therapie der PH1 erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte zwischen 313.940,76 € und 941.822,28 € pro Patient.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 1. Juli 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Lumasiran (Oxlumo), eines als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittels zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen aller Altersgruppen. Auf Basis der Zulassungsstudien ILLUMINATE-A (randomisiert, Placebo-kontrolliert) und ILLUMINATE-B (einarmig, Kinder unter 6 Jahren) stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (BSC) fest, da die Datenlage – trotz signifikanter Reduktion der Oxalatkonzentration im Urin – eine Quantifizierung nicht zulässt. Wesentliche Unsicherheiten ergeben sich aus der geringen Patientenzahl, dem kurzen Beobachtungszeitraum von sechs Monaten sowie fehlenden Daten zu Patienten mit fortgeschrittener Niereninsuffizienz oder systemischer Oxalose. Für eine qualitätsgesicherte Anwendung sollen Behandlung und Überwachung ausschließlich durch in der PH1-Therapie erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen; Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.