Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Fenfluramin (Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre)

Der Beschluss vom 15. Juli 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Fenfluramin (Handelsname Fintepla) für Personen ab 2 Jahren mit Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika. Da Fenfluramin als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als „Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen“, gestützt v. a. auf eine signifikante Reduktion konvulsiver Anfälle in zwei randomisierten kontrollierten Studien. Von der Entscheidung sind schätzungsweise 450 bis 2 450 Patientinnen und Patienten betroffen; die Jahrestherapiekosten betragen 19 066,83 € bis 86 647,23 € zuzüglich 34,15 € für zusätzliche GKV-Leistungen (Stand Lauer-Taxe: 15. Juni 2021). Die Behandlung darf nur durch in der Epilepsie-Therapie erfahrene Ärztinnen und Ärzte eingeleitet und überwacht werden; der Beschluss trat am 15. Juli 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 15. Juli 2021 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Fenfluramin (Fintepla) nach § 35a SGB V als Orphan Drug zur Zusatztherapie von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom bei Patienten ab 2 Jahren (ca. 450–2.450 GKV-Patienten). Auf Basis der placebokontrollierten Zulassungsstudien 1 und 1504 stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – begründet durch eine statistisch signifikante Reduktion konvulsiver Anfälle und eine verbesserte klinische Gesamteinschätzung (CGI-I), während sich für Lebensqualität und Nebenwirkungen keine relevanten Unterschiede zeigten. Die Aussagekraft der Nachweise ist durch die kurze Studiendauer (14–15 Wochen), kleine Studienpopulationen, fehlende Daten zu Erwachsenen sowie unzureichende Sicherheitserkenntnisse (u. a. Risiko von Herzklappenvitien und pulmonaler Hypertonie) begrenzt. Für eine qualitätsgesicherte Anwendung gelten die Vorgaben der Fachinformation, u. a. Verordnung nur durch erfahrene Epilepsieärzte, regelmäßige echokardiografische Überwachung sowie EMA-Schulungsmaterialien; es entstehen keine neuen Bürokratiekosten.