Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Brexucabtagen-Autoleucel/Autologe Anti-CD19-transduzierte CD3-positive Zellen (Mantelzell-Lymphom, vorbehandelte Patienten)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 5. August 2021 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Autologe Anti-CD19-transduzierte CD3-positive Zellen (Tecartus) ergänzt. Der Beschluss betrifft erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien einschließlich eines Bruton-Tyrosinkinase-(BTK-)Inhibitors; da das Präparat als Arzneimittel für seltene Leiden zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, und der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, weil die Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Für die Behandlung kommen schätzungsweise 105 bis 150 Patienten pro Jahr infrage. Die Therapiekosten betragen einmalig 360.000 € je Patient zuzüglich etwa 779,61 € an zusätzlichen GKV-Leistungen (Stand Lauer-Taxe vom 15. Juli 2021); der Beschluss trat am 5. August 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 5. August 2021 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertete den Nutzen von Tecartus® (autologe Anti-CD19-transduzierte CD3-positive Zellen, ein CAR-T-Zelltherapeutikum) für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom nach mindestens zwei systemischen Therapien inklusive eines BTK-Inhibitors. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, wurde das Ausmaß des Zusatznutzens auf Basis der einarmigen Zulassungsstudie ZUMA-2 geprüft; die vom Hersteller vorgelegten indirekten Vergleiche (Metaanalyse externer Kontrollstudien sowie Studie SCHOLAR-2) wurden wegen unzureichender Vergleichbarkeit und erheblicher Unsicherheiten nicht berücksichtigt. Ergebnis ist ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Therapiekosten betragen 360.000 € pro einmaliger Infusion; die Anwendung unterliegt den EMA-Vorgaben zur Risikominimierung (Schulungsmaterial, Patienten-Notfallkarte) sowie den bestehenden Qualitätssicherungsmaßnahmen des G-BA für CAR-T-Zellen bei B-Zell-Neoplasien.