Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Fedratinib (Myelofibrose)

Der Beschluss vom 2. September 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – um den Wirkstoff Fedratinib (Inrebic) zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome bei erwachsenen Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-Vera- oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose. Da es sich um ein Orphan-Arzneimittel handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt für beide Patientengruppen – sowohl für Patienten ohne vorherige JAK-Inhibitor-Behandlung als auch für mit Ruxolitinib vorbehandelte Patienten – jeweils nur einen Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Feststellungen für die mit Ruxolitinib vorbehandelte Patientengruppe sind bis zum 1. März 2025 befristet. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 65.005,77 € zuzüglich etwa 156,10 € an zusätzlichen GKV-Leistungen pro Patient.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 2. September 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan-Drug Fedratinib (Inrebic) zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome bei erwachsenen Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-Vera- oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose. Für beide betrachteten Patientengruppen – solche ohne vorherige JAK-Inhibitor-Vorbehandlung sowie solche mit vorheriger Ruxolitinib-Behandlung – wird jeweils ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen mit einem Anhaltspunkt festgestellt, da die Studienlage (vorzeitiger Abbruch der Studie JAKARTA aufgrund von Wernicke-Enzephalopathien; einarmiges Design der Studie JAKARTA-2) eine Quantifizierung nicht zulässt. Der Beschluss ist bis zum 1. März 2025 befristet; bis dahin sind aussagekräftige Daten aus der laufenden Studie FREEDOM2 (Fedratinib vs. Best Available Therapy) vorzulegen. Für die qualitätsgesicherte Anwendung gelten die Vorgaben der Fachinformation, einschließlich Behandlung durch erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie/Onkologie sowie regelmäßiger Kontrollen des Thiaminspiegels.