Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Bedaquilin (Neues Anwendungsgebiet: Multiresistente pulmonale Tuberkulose, 5 bis 11 Jahre)

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 16. September 2021 hat der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) ergänzt: Den bereits bestehenden Angaben zur Nutzenbewertung von Bedaquilin (Sirturo) wurden die Ergebnisse für das neue Anwendungsgebiet „multiresistente pulmonale Tuberkulose (MDR-TB)“ bei Kindern im Alter von 5 bis unter 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg angefügt, wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders zusammengestellt werden kann.

Da Bedaquilin als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“, da die wissenschaftliche Datengrundlage (eine einarmige Phase-II-Studie) eine Quantifizierung nicht zulässt. Für die qualitätsgesicherte Anwendung gelten u. a. die Vorgaben der Fachinformation sowie die Behandlung ausschließlich durch ärztliches Personal mit Erfahrung in der MDR-TB-Therapie. Die betroffene Patientengruppe wird auf ca. 1 Patientin bzw. Patient pro Jahr geschätzt; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte 13.149,88 € bis 29.739,04 €. Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (16. September 2021) in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA hat am 16. September 2021 die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Bedaquilin (Sirturo) für sein neues Anwendungsgebiet – die Behandlung der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose (MDR-TB) bei Kindern im Alter von 5 bis unter 12 Jahren (ab 15 kg Körpergewicht), wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders zusammengestellt werden kann – abgeschlossen und die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) entsprechend geändert. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, galt der Zusatznutzen zunächst durch die Zulassung als belegt; auf Basis der einarmigen, offenen Phase-II-Studie C211 (Kohorte 2, n=15, 24 Wochen Behandlungsdauer als Teil einer Kombinationstherapie) leitete der G-BA jedoch lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen ab, da das hohe Verzerrungspotenzial, die geringe Fallzahl und die kurze Beobachtungsdauer eine Quantifizierung nicht zulassen. Für die qualitätsgesicherte Anwendung gelten die Vorgaben der Fachinformation, u. a. dass Einleitung und Überwachung nur durch in der MDR-TB-Therapie erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen dürfen (DOT empfohlen); die Therapie ist auf 24 Wochen begrenzt, mit einer geschätzten Zielpopulation von ca. einem Patienten pro Jahr in der GKV.