Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avatrombopag (Thrombozytopenie bei chronischer Lebererkrankung)

Der G-BA hat am 16. September 2021 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Avatrombopag (Handelsname: Doptelet) zu ergänzen. Der Beschluss betrifft das Anwendungsgebiet „Behandlung einer schweren Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Lebererkrankung, bei denen ein invasiver Eingriff geplant ist“; als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde das beobachtende Abwarten festgelegt. Auf Grundlage der randomisierten Phase-III-Studien ADAPT-1 und ADAPT-2 ist ein Zusatznutzen von Avatrombopag gegenüber der Vergleichstherapie nicht belegt. Für die etwa 1.790 bis 24.130 infrage kommenden Patientinnen und Patienten betragen die Jahrestherapiekosten 1.189,38 € bis 5.305,59 €; der Beschluss trat am 16. September 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 16. September 2021 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Avatrombopag (Doptelet®) zur Behandlung einer schweren Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Lebererkrankung vor einem geplanten invasiven Eingriff. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde das „Beobachtende Abwarten“ – mit patientenindividuell möglichen Thrombozytentransfusionen – festgelegt. Auf Basis einer Metaanalyse der Phase-III-Studien ADAPT-1 und ADAPT-2 (Avatrombopag vs. Placebo) ergaben sich keine statistisch signifikanten Unterschiede bei Mortalität, Blutungen (WHO-Grad ≥ 2), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen oder transfusionsbezogenen Endpunkten, sodass ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Die Zahl der infrage kommenden GKV-Patienten ist mit Unsicherheiten behaftet und liegt vermutlich im unteren Bereich der angegebenen Spanne; die Anwendung soll durch ärztliches Personal erfahren in der Behandlung hämatologischer Erkrankungen erfolgen.