Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avatrombopag (Immunthrombozytopenie)

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 16. September 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Avatrombopag (Doptelet) für das neue Anwendungsgebiet „Behandlung einer primären chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten, die auf andere Therapien (z. B. Kortikosteroide, Immunglobuline) nicht ansprechen“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie gelten Eltrombopag oder Romiplostim; ein Zusatznutzen von Avatrombopag ist laut Beschluss nicht belegt, da keine geeigneten Daten für eine Bewertung vorliegen. Von dem Anwendungsgebiet sind schätzungsweise 4.260 bis 10.830 Patientinnen und Patienten betroffen; die Jahrestherapiekosten betragen 6.034,50 € bis 84.715,04 € (Vergleich: Eltrombopag 8.297,73 € bis 49.303,20 €; Romiplostim 23.307,46 € bis 146.233,37 €). Die Behandlung soll durch Ärztinnen und Ärzte, die in der Behandlung hämatologischer Erkrankungen erfahren sind, begonnen und überwacht werden; der Beschluss trat mit Wirkung zum 16. September 2021 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 16. September 2021 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertete den Zusatznutzen von Avatrombopag (Doptelet®) zur Behandlung der primären chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) bei Erwachsenen, die auf andere Therapien (z. B. Kortikosteroide, Immunglobuline) nicht ansprechen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden Eltrombopag oder Romiplostim festgelegt. Ein Zusatznutzen von Avatrombopag gegenüber dieser Vergleichstherapie ist nicht belegt, da die vorgelegten Studien ungeeignet waren (Studie 302 nur gegen Placebo, Studie 305 vorzeitig abgebrochen) und die Netzwerk-Metaanalyse wesentliche methodische Mängel aufwies. Die Patientenzahl-Angaben des Herstellers gelten als überschätzt; es entstehen keine neuen Bürokratiekosten.