Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pemigatinib (Cholangiokarzinom mit FGFR2-Fusion oder FGFR2-Rearrangement, nach mindestens 1 Vortherapie)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 7. Oktober 2021 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Pemigatinib (Pemazyre) ergänzt wurde. Betroffen sind Erwachsene mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit FGFR2-Fusion oder FGFR2-Rearrangement nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie; da Pemigatinib als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wurde als „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ festgelegt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt; die Patientenzahl wird auf 35 bis 300 geschätzt. Die Jahrestherapiekosten betragen 156.451,75 € pro Patientin bzw. Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe vom 15. September 2021); der Beschluss trat am 7. Oktober 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 7. Oktober 2021 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertete den Nutzen des Wirkstoffs Pemigatinib (Pemazyre), eines als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittels zur Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit FGFR2-Fusion oder FGFR2-Rearrangement nach mindestens einer vorangegangenen systemischen Therapie. Auf Grundlage der unkontrollierten Zulassungsstudie FIGHT-202 – ein vorgelegter indirekter Vergleich wurde wegen gravierender methodischer Schwächen nicht herangezogen – stellte der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die qualitätsgesicherte Anwendung ist an Vorgaben der Fachinformation gebunden und soll nur durch in der Therapie von Gallengangskarzinomen erfahrene Fachärztinnen und Fachärzte (Hämatologie/Onkologie bzw. Gastroenterologie sowie an der Onkologie-Vereinbarung teilnehmende Ärzte anderer Fachgruppen) erfolgen. Die rechnerischen Jahrestherapiekosten betragen rund 8.991 € pro Patientin/Patient nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte.