Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und Auswertungen gemäß § 35a Absatz 3b SGB V – Risdiplam (Spinale Muskelatrophie)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 7. Oktober 2021 ein Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Absatz 3b SGB V für den Wirkstoff Risdiplam eingeleitet. Betroffen ist die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit klinisch diagnostiziertem Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit ein bis vier Kopien des SMN2-Gens. Mit der Durchführung des Verfahrens wurde der Unterausschuss Arzneimittel beauftragt; das IQWiG soll zudem ein Konzept für die anwendungsbegleitende Datenerhebung erstellen. Die tragenden Gründe des Beschlusses werden auf den Internetseiten des G-BA veröffentlicht.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 7. Oktober 2021 leitet der G-BA ein Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Abs. 3b SGB V für den Wirkstoff Risdiplam (Evrysdi®) ein – ein seit März 2021 zugelassenes Orphan Drug zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA Typ 1–3) bei Patienten ab 2 Monaten. Anlass sind erhebliche Evidenzlücken der Zulassungsstudien (FIREFISH, SUNFISH): Es fehlen vergleichende Daten gegenüber bestehenden zweckmäßigen Therapiealternativen sowie Daten zu präsymptomatischen Patienten, deren Zahl aufgrund des Neugeborenen-Screenings zunehmen wird. Das IQWiG wird daher mit der Erstellung des Konzepts für die Datenerhebung beauftragt; bei einer künftigen Zulassungserweiterung soll die Erhebung auch Säuglinge im Alter von 0 bis 2 Monaten einschließen.