Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (Spinale Muskelatrophie)

Der G-BA hat am 21. Oktober 2021 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Risdiplam (Evrysdi) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten (SMA Typ 1, 2 oder 3 sowie präsymptomatische Patienten mit bis zu vier SMN2-Genkopien) zu ergänzen. Für Patienten mit SMA Typ 1 sowie für Patienten mit Typ 3, bei denen eine intrathekale Gabe von Nusinersen nicht infrage kommt, wurde jeweils lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt; für alle übrigen Teilgruppen (SMA Typ 2, Typ 3 mit möglicher intrathekaler Nusinersen-Gabe sowie präsymptomatische Patienten) ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Nusinersen bzw. Best Supportive Care) nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten für Risdiplam betragen je nach Dosierung rund 94.166 € bis 313.888 € pro Patient, während die Vergleichstherapie mit Nusinersen im ersten Jahr ca. 566.745 € und in den Folgejahren ca. 261.575 € kostet. Der Beschluss trat mit Wirkung zum 21. Oktober 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 21. Oktober 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Risdiplam (Evrysdi®, Orphan Drug) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Monaten (Typ 1–3 sowie präsymptomatische Patienten mit ein bis vier SMN2-Genkopien). Als wesentliche Änderung unterteilt der G-BA die SMA-Typ-3-Population erstmals in zwei Teilgruppen – je nachdem, ob eine intrathekale Applikation von Nusinersen möglich ist (ca. 85 %) oder nicht (ca. 15 %) – und passt die zweckmäßige Vergleichstherapie entsprechend an (Nusinersen bzw. Best Supportive Care). Ein Zusatznutzen wird nur als „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ festgestellt: für SMA-Typ-1-Patienten gegenüber Nusinersen (gestützt auf einen unsicheren „naiven“ Studienvergleich und den Vorteil der oralen Gabe) sowie für SMA-Typ-3-Patienten ohne intrathekale Option gegenüber BSC (Vorteil bei der Arm-Motorik, RULM). Für alle übrigen Patientengruppen (SMA Typ 2, Typ 3 mit intrathekaler Option, präsymptomatische Patienten) ist ein Zusatznutzen nicht belegt, wobei Risdiplam dort angesichts der Erkrankungsschwere gleichwohl als relevante Therapieoption gelten kann.