Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Atidarsagen autotemcel (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)

Der Beschluss vom 4. November 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des neuen Wirkstoffs Atidarsagen autotemcel (Handelsname Libmeldy) zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) infolge biallelischer Mutationen im ARSA-Gen. Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die EU-Zulassung als belegt: Für präsymptomatische Kinder mit der spät-infantilen (LI) oder frühen juvenilen (EJ) Form stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen fest, während für Kinder mit frühzeitig symptomatischer EJ-Form, die noch selbstständig gehen können und noch keine kognitive Verschlechterung zeigen, nur ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen besteht (wissenschaftliche Datengrundlage nicht bewertbar; hier rechnet der G-BA mit ca. 1–3 Patientinnen und Patienten). Die Therapiekosten betragen einmalig 2 875 000 € pro Patientin/Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 15. Oktober 2021), wobei zusätzlich notwendige GKV-Leistungen nicht bezifferbar sind. Der Beschluss trat am 4. November 2021 in Kraft und ist bis zum 1. Juli 2024 befristet.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 4. November 2021 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Nutzen des Orphan-Drug-Gentherapeutikums Atidarsagen autotemcel (Libmeldy) zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) durch biallelische ARSA-Mutationen bei Kindern. Für präsymptomatische Kinder mit spät-infantiler oder früh-juvenileler Form wird ein Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen festgestellt (begründet v. a. durch eine Geschwisterkinder-Analyse mit dramatischen Effekten auf Mortalität und Morbidität gegenüber dem natürlichen Krankheitsverlauf), während für früh-symptomatische Kinder der Zusatznutzen als nicht quantifizierbar eingestuft wird, da keine separaten Auswertungen vorliegen. Wegen der methodischen Unsicherheiten (einarmige Studien, historische Kontrolle, kleine Fallzahlen) und erwarteter neuer Daten aus der Zulassungsstudie 201222 ist der Beschluss bis zum 1. Juli 2024 befristet; dann ist ein neues Dossier u. a. mit getrennten Ergebnissen und Geschwisterkinder-Analyse einzureichen. Die Anwendung muss qualitätsgesichert in erfahrenen Stammzelltransplantationszentren erfolgen; die Therapiekosten betragen rund 2,875 Mio. € pro Patient (Einmalinfusion).