Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lanadelumab (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: hereditäres Angioödem, Prophylaxe, ≥ 12 Jahre)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 4. November 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und die bisherigen Angaben zu Lanadelumab (Takhzyro) aufgehoben sowie eine Neufassung aufgenommen. Anlass war die Neubewertung des Orphan Drugs nach Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Grenze für das Anwendungsgebiet „routinemäßige Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren“. Im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Routine-Prophylaxe mit C1-Esterase-Inhibitor) ist ein Zusatznutzen nicht belegt, da keine geeigneten Daten für eine Bewertung vorliegen. Die Jahrestherapiekosten betragen für Lanadelumab 191.757,54 € bis 384.990,14 € pro Patientin bzw. Patient (Vergleichstherapie: 160.380,32 € bis 213.781,87 €); von der Behandlung sind schätzungsweise 140 bis 430 Patienten betroffen.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 4. November 2021 betrifft die erneute Nutzenbewertung des Orphan Drugs Lanadelumab (Takhzyro) zur routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Jugendlichen und Erwachsenen ab 12 Jahren, die aufgrund der Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze erforderlich wurde. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Routineprophylaxe mit C1-Esterase-Inhibitor festgelegt; der vom Hersteller vorgelegte Nachweis (nicht randomisierte Studie PATCH sowie zwei Vorher-nachher-Vergleiche) erwies sich jedoch aufgrund erheblicher methodischer Limitationen als ungeeignet. Der G-BA stellte daher fest, dass ein Zusatznutzen von Lanadelumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist – bei deutlich höheren Jahrestherapiekosten (ca. 88.500 € vs. ca. 1.750 € für den C1-Esterase-Inhibitor). Die Behandlung soll nur durch in der HAE-Therapie erfahrene Ärztinnen und Ärzte eingeleitet und überwacht werden; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.