Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cannabidiol (Neues Anwendungsgebiet: Krampfanfälle im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose, ≥ 2 Jahre, adjuvante Behandlung)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 4. November 2021 die Angaben zur Nutzenbewertung von Cannabidiol (Epidyolex) in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie um das neue Anwendungsgebiet „adjuvante Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose (TSC) bei Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren“ ergänzt. Da Cannabidiol als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 SGB V durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt gleichwohl lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Für die Behandlung kommen schätzungsweise 500 bis 2.700 Patientinnen und Patienten infrage; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte je nach Dosierung zwischen rund 6.411 € und 87.924 € pro Patientin bzw. Patient. Der Beschluss ist am 4. November 2021 in Kraft getreten.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 4. November 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für das Orphan-Arzneimittel Cannabidiol (Epidyolex) im neuen Anwendungsgebiet der adjuvanten Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose bei Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren. Aufgrund des Orphan-Drug-Status gilt der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; auf Basis der Zulassungsstudie GWEP1521 stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da signifikante Vorteile bei der Reduktion TSC-assoziierter Anfälle bestehen, aber Unsicherheiten durch das feste Dosierungsschema (Höchstdosis statt individueller Titration), die kurze Studiendauer sowie Nachteile bei schwerwiegenden Nebenwirkungen bestehen. Von der Entscheidung sind schätzungsweise ca. 500 bis 2.700 GKV-Patienten betroffen; die qualitätsgesicherte Anwendung soll nur durch in der Epilepsie-Therapie erfahrene Ärztinnen und Ärzte unter Beachtung der Fachinformation erfolgen.