Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Spinale Muskelatrophie)

Der G-BA hat am 4. November 2021 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) neu zu fassen; die bisherigen Angaben aus dem Beschluss vom 3. Dezember 2020 werden aufgehoben. Anlass der Neubewertung ist die Überschreitung der 50-Mio.-€-Grenze. Für alle vier bewerteten Patientengruppen – 5q-SMA Typ 1, Typ 2 und Typ 3 mit bis zu 3 SMN2-Kopien sowie präsymptomatische Patientinnen und Patienten – wurde jeweils ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (überwiegend Nusinersen, bei Typ 3 alternativ Best Supportive Care) nicht belegt; für keine der Gruppen lagen verwertbare Daten vor. Die Therapiekosten betragen für Onasemnogen-Abeparvovec als Einmalgabe 2.314.550 € je Patientin bzw. Patient, während die Vergleichstherapie mit Nusinersen im ersten Jahr rund 566.745 € und in den Folgejahren rund 261.575 € kostet (Stand Lauer-Taxe vom 15. Oktober 2021).

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 4. November 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung der Gentherapie Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA), ausgelöst durch die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs. Die Bewertung umfasst vier Patientengruppen – symptomatische Patienten mit SMA Typ 1, 2 und 3 (jeweils bis zu 3 SMN2-Genkopien) sowie präsymptomatische Patienten – mit Nusinersen bzw. (bei Typ 3) Nusinersen oder Best-Supportive-Care als zweckmäßiger Vergleichstherapie. Für keine der vier Gruppen konnte ein Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie belegt werden, da die vorgelegten Studienvergleiche (u. a. aufgrund von Unterschieden bei Krankheitsdauer und Einschlusskriterien) methodisch ungeeignet waren bzw. keine Daten vorgelegt wurden; gleichwohl kann Zolgensma angesichts des medizinischen Nutzens und der Erkrankungsschwere eine relevante Therapieoption darstellen. Die Einmalgabe der Therapie kostet rund 2,31 Mio. Euro; für präsymptomatische Patienten wird wegen des 2021 eingeführten Neugeborenen-Screenings auf eine Patientenzahlangabe verzichtet.