Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))

Der G-BA hat am 19. November 2021 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ändern, indem in der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) die Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) um ein neues Anwendungsgebiet ergänzt werden: die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation tragen, die keine Minimalfunktions-, Gating- oder Restfunktions-Mutation ist, bzw. eine unbekannte Mutation aufweisen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best-Supportive-Care festgelegt; ein Zusatznutzen ist nicht belegt, da keine für die Bewertung verwertbaren Daten vorliegen. Die betroffene Patientengruppe umfasst rund 310 Personen, wobei die Jahrestherapiekosten insgesamt 241.052,13 € betragen (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor zzgl. Ivacaftor). Die Behandlung darf nur durch in der Therapie der zystischen Fibrose erfahrene Ärztinnen und Ärzte eingeleitet und überwacht werden; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung am 19. November 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 19. November 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die Nutzenbewertung der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) für das neue Anwendungsgebiet der zystischen Fibrose bei Personen ab 12 Jahren, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine andere bzw. unbekannte Mutation tragen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care (BSC) festgelegt. Da der pharmazeutische Unternehmer keine geeigneten Studiendaten für diese Patientengruppe vorlegte und eine Übertragung des Zusatznutzens aus anderen Populationen (z. B. mit Minimalfunktions-Mutation) aufgrund unzureichender Vergleichbarkeit nicht gerechtfertigt ist, wurde ein Zusatznutzen gegenüber BSC nicht belegt. Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz, des progredienten Krankheitsverlaufs und der Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften kann die Kombinationstherapie für diese Patientinnen und Patienten dennoch eine relevante Therapieoption darstellen.