Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 19. November 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) für ein neues Anwendungsgebiet: die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen. Im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor) ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung darf nur durch in der Therapie der zystischen Fibrose erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen, wobei die Vorgaben der Fachinformation zu berücksichtigen sind. Für die rund 173 betroffenen Patientinnen und Patienten betragen die Jahrestherapiekosten 241.052,13 € (Vergleichstherapie: 147.945,06 €); der Beschluss trat mit Wirkung zum 19. November 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 19. November 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die Nutzenbewertung des neuen Anwendungsgebiets von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Personen ab 12 Jahren, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen (Kombinationstherapie mit Ivacaftor). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor festgelegt. Ein Zusatznutzen wurde nicht belegt, da die einzige vorgelegte Studie (VX18-445-104) mit nur 8-wöchiger Behandlungsdauer für die Bewertung patientenrelevanter Endpunkte bei dieser chronischen Erkrankung zu kurz ist. Die GKV-Zielpopulation umfasst laut Hersteller ca. 173 Patienten (vom G-BA als Unterschätzung bewertet); neue Bürokratiekosten entstehen nicht.