Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 19. November 2021 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem in der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) die Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco) für ein neues Anwendungsgebiet ergänzt wurden. Es handelt sich um die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine andere bzw. unbekannte Mutation tragen – eine Gruppe von rund 310 Patientinnen und Patienten. Als Ergebnis der Nutzenbewertung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best Supportive Care) wurde festgestellt, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist, da keine verwertbaren Daten vorliegen. Die Jahrestherapiekosten betragen 241.052,13 € (Ivacaftor: 82.912,62 € zuzüglich Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor: 158.139,51 €); der Beschluss trat am 19. November 2021 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 19. November 2021 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den Zusatznutzen von Ivacaftor (Kalydeco) im neuen Anwendungsgebiet „Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine andere bzw. unbekannte Mutation tragen“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best-Supportive-Care festgelegt; ein Zusatznutzen gegenüber dieser ist jedoch nicht belegt, da der Hersteller keine geeigneten Studiendaten für diese Patientengruppe vorlegte und eine Übertragung von Ergebnissen anderer Mutationstypen nicht gerechtfertigt war. Gleichwohl kann die Kombinationstherapie angesichts des progredienten Krankheitsverlaufs und der Stellungnahmen der Fachgesellschaften als relevante Therapieoption gelten; die Zielpopulation in der GKV wird vom G-BA höher geschätzt als vom Hersteller (ca. 8.000 CF-Patienten gesamt). Die Anwendung muss qualitätsgesichert durch in der CF-Therapie erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.