Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Der G-BA hat am 19. November 2021 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco) für ein neues Anwendungsgebiet zu ergänzen: die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen. Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor) ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Entscheidung betrifft ca. 173 Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen 241.052,13 € (Vergleichstherapie: 147.945,06 €). Der Beschluss trat mit Wirkung vom 19. November 2021 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 19. November 2021 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den Zusatznutzen von Ivacaftor (Kalydeco) im neuen Anwendungsgebiet „Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, heterozygot bzgl. der F508del-Mutation und einer Restfunktions-Mutation auf dem zweiten Allel“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor festgelegt. Ein Zusatznutzen wurde nicht belegt, da die vorgelegte Phase-III-Studie VX18-445-104 mit nur 8-wöchiger Behandlungsdauer für die Bewertung patientenrelevanter Endpunkte bei dieser chronischen Erkrankung zu kurz war. Die Behandlung darf ausschließlich durch in der CF-Therapie erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen; von der Entscheidung sind laut G-BA-Schätzung deutlich mehr Patienten betroffen als die vom Hersteller genannten ca. 173 GKV-Patienten.