Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))

Der Beschluss des G-BA vom 19. November 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco) für ein neues Anwendungsgebiet: die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen – eine Gruppe von ca. 133 Patientinnen und Patienten. Ergebnis der Bewertung ist, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Ivacaftor) nicht belegt ist. Für die Anwendung gelten die Vorgaben der Fachinformation; die Einleitung und Überwachung der Behandlung darf nur durch in der Therapie der zystischen Fibrose erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen für das zu bewertende Arzneimittel (Ivacaftor plus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) insgesamt 241.052,13 € gegenüber 165.825,24 € für die Vergleichstherapie (Stand Lauer-Taxe: 1. November 2021); der Beschluss trat am 19. November 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 19. November 2021 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet „Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Ivacaftor (Monotherapie) festgelegt. Ein Zusatznutzen wurde jedoch nicht belegt, da die vom Hersteller eingereichte Phase-III-Studie VX18-445-104 mit nur 8-wöchiger Behandlungsdauer für die Bewertung einer chronischen Erkrankung wie CF zu kurz war (EMA-Leitlinie fordert mindestens 6 Monate). Die Behandlung muss durch in der CF-Therapie erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen; von der Entscheidung sind laut G-BA deutlich mehr Patienten betroffen als die vom Hersteller geschätzten ca. 133 Personen in der GKV-Zielpopulation.