Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))

Der G-BA hat mit Beschluss vom 19. November 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) für ein neues Anwendungsgebiet ergänzt: die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen. Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Ivacaftor) ist ein Zusatznutzen nicht belegt; von der Behandlung sind ca. 133 Patientinnen und Patienten betroffen. Die Einleitung und Überwachung der Therapie darf nur durch in der Behandlung der zystischen Fibrose erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen 241.052,13 € (zu bewertendes Arzneimittel inkl. Ivacaftor) gegenüber 165.825,24 € für die Vergleichstherapie; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den G-BA-Internetseiten (19. November 2021) in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 19. November 2021 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertete den Zusatznutzen von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) für das neue Anwendungsgebiet „Zystische Fibrose bei Personen ab 12 Jahren, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen“ – als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Ivacaftor festgelegt. Ein Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie ist nicht belegt, da die vom Hersteller vorgelegte Phase-III-Studie VX18-445-104 mit nur 8-wöchiger Behandlungsdauer für die Bewertung einer chronischen, progredienten Erkrankung wie der zystischen Fibrose zu kurz war. Die Zielpopulation in der GKV wird vom G-BA auf Basis eines Gesamtkollektivs von ca. 8.000 CF-Patienten in Deutschland hergeleitet; die Jahrestherapiekosten betragen rund 24.850 € (Kaftrio plus Ivacaftor) gegenüber ca. 12.720 € für die Vergleichstherapie. Der Beschluss führt zu keinen neuen Bürokratiekosten und schränkt den ärztlichen Behandlungsspielraum bei der symptomatischen Therapie nicht ein.