Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Venetoclax (Neues Anwendungsgebiet: Akute Myeloische Leukämie, Kombinationstherapie, Erstlinie)

Der Beschluss des G-BA vom 2. Dezember 2021 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Venetoclax (Venclyxto) für das neue Anwendungsgebiet „Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine intensive Chemotherapie geeignet sind“, jeweils in Kombination mit einer hypomethylierenden Substanz. Für Venetoclax in Kombination mit Azacitidin gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Azacitidin bzw. alternativ Decitabin oder Glasdegib plus niedrig dosiertes Cytarabin) stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – gestützt insbesondere auf Vorteile im Gesamtüberleben und bei der Transfusionsunabhängigkeit aus der Studie VIALE-A. Die für die Behandlung infrage kommende Patientengruppe wird auf rund 560 bis 840 Patientinnen und Patienten geschätzt; die qualitätsgesicherte Anwendung soll durch erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen, wobei zusätzliche Maßnahmen zur Risikominimierung (u. a. zum Tumorlysesyndrom) zu beachten sind. Die Jahrestherapiekosten im ersten Behandlungsjahr betragen je nach Kombinationspartner 133.881,16 € bis 157.584,58 €; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 2. Dezember 2021, in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 2. Dezember 2021 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertet das neue Anwendungsgebiet von Venetoclax (Venclyxto) zur Erstlinien-Kombinationstherapie mit einer hypomethylierenden Substanz (Azacitidin oder Decitabin) bei erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine intensive Chemotherapie geeignet sind. Als zweckmäßige Vergleichstherapien wurden Azacitidin-Monotherapie, Decitabin-Monotherapie sowie Glasdegib in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin festgelegt. Auf Basis der Studie Viale-A stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – begründet vor allem durch eine statistisch signifikante Verbesserung des Gesamtüberlebens und eine höhere Transfusionsunabhängigkeit, während keine verwertbaren Daten zur Lebensqualität vorliegen. Wesentliche Unsicherheiten bestehen hinsichtlich der Übertragbarkeit der Ergebnisse auf die Kombination mit Decitabin sowie auf Patienten mit niedrigem zytogenetischen Risiko, weshalb die Aussagesicherheit auf „Anhaltspunkt“ begrenzt bleibt.