Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tagraxofusp (Blastische plasmazytoide dendritische Zellneoplasie, Erstlinie)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 2. Dezember 2021 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Tagraxofusp (Elzonris) ergänzt. Tagraxofusp ist als Monotherapie zur Erstlinienbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit blastischer plasmazytoider dendritischer Zellneoplasie (BPDCN) zugelassen; da es sich um ein Orphan-Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt; die betroffene Patientengruppe umfasst schätzungsweise 30–90 Personen. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Dosierung rund 2,48 bis 2,55 Millionen Euro pro Patientin bzw. Patient; der Beschluss trat am 2. Dezember 2021 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 2. Dezember 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Tagraxofusp (Elzonris) zur Erstlinienbehandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit blastischer plasmazytoider dendritischer Zellneoplasie (BPDCN). Da es sich um ein Orphan Drug handelt, das als einarmige Phase-I/II-Studie (STML-401-0114) ohne Vergleichsgruppe zugelassen wurde, stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Behandlung darf nur durch Fachärztinnen und Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen, wobei besondere Sicherheitsanforderungen (u. a. Überwachung wegen Kapillarlecksyndrom-Risiko, Patientenpass, Reanimationsbereitschaft) zu beachten sind. Die geschätzten Jahrestherapiekosten betragen rund 28.400–29.300 € bei etwa 87 Behandlungstagen pro Jahr; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.