Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cabozantinib (Neubewertung nach Fristablauf: Schilddrüsenkarzinom)

Der Beschluss vom 16. Dezember 2021 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): In der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) werden die bisherigen Angaben zu Cabozantinib aufgehoben und durch neue Angaben aus der Neubewertung nach Fristablauf zum Anwendungsgebiet „medulläres Schilddrüsenkarzinom“ ersetzt. Da Cabozantinib als Orphan-Arzneimittel zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt für erwachsene Patientinnen und Patienten mit progredienter, nicht resektabler, lokal fortgeschrittener oder metastasierter Erkrankung einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (Studie EXAM vs. Placebo) eine Quantifizierung nicht zulässt. Von der Bewertung sind ca. 50–670 Patientinnen und Patienten betroffen; die qualitätsgesicherte Anwendung soll durch in dieser Therapie erfahrene Fachärzte (u. a. Hämatologie/Onkologie, Endokrinologie sowie Ärzte der Onkologie-Vereinbarung) erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen 70.025,64 € je Patientin bzw. Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe 1. Dezember 2021); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 16. Dezember 2021, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 16. Dezember 2021 regelt die erneute Nutzenbewertung des Orphan-Drug Cabozantinib (Cometriq) nach Fristablauf der Erstbewertung von 2015 und ändert entsprechend die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie. Betroffen sind erwachsene Patientinnen und Patienten mit progredientem, nicht resekbarem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem medullärem Schilddrüsenkarzinom. Anders als in der Erstbewertung (geringer Zusatznutzen) stellt der G-BA nun lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die Daten der Zulassungsstudie EXAM keine neuen relevanten Erkenntnisse lieferten: Während sich im Gesamtüberleben nur in der Subgruppe mit positivem RET-M918T-Mutationsstatus ein Vorteil zeigte, bestehen statistisch signifikante Nachteile bei schweren und schwerwiegenden Nebenwirkungen; Daten zu Symptomatik und Lebensqualität waren nicht verwertbar. Die Anwendung soll qualitätsgesichert durch erfahrene Fachärzte (Hämatologie/Onkologie bzw. Endokrinologie) erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlichen Rabatte rund 5.372 €.