Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen – Änderungen

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 20. Januar 2022 die Angaben zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – geändert. Damit werden die Anforderungen an die anwendungsbegleitende Datenerhebung und deren Auswertungen angepasst, insbesondere hinsichtlich der Anzahl und Zeitpunkte der Zwischenanalysen sowie der Vorlagepflichten des pharmazeutischen Unternehmers.

• Abschnitt 1.4.2 („Auswertungen der Daten zum Zweck der Nutzenbewertung“) – a) Die Angabe „3 Zwischenanalysen“ wird durch „2 Zwischenanalysen“ ersetzt; b) die Angabe „18 Monate“ wird durch „36 Monate“ ersetzt.
• Abschnitt 2.2 („Vorlage von Angaben zum Verlauf der Datenerhebung“) – Es wird folgender Satz angefügt: Der pharmazeutische Unternehmer hat dem G-BA im Zuge der ersten Vorlage von Angaben zum Verlauf der Datenerhebung (18 Monate nach Beschlussdatum) zusätzlich die finalen Versionen des Studienprotokolls sowie des statistischen Analyseplans unter Berücksichtigung der Auflagen des Feststellungsbeschlusses zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung vom 20. Januar 2022 vorzulegen.
• Abschnitt 2.3 („Vorlage von Zwischenanalysen“) – a) Die Wörter „18 Monate nach Beschlussdatum“ werden gestrichen; b) die Angabe „60 Monate“ wird durch „54 Monate“ ersetzt.

Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (20. Januar 2022) in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 20. Januar 2022 passt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie für den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, SMA) an, indem die Zeitpunkte für die Zwischenanalysen und der Umfang der Berichterstattung 18 Monate nach dem ursprünglichen Beschluss vom 4. Februar 2021 angepasst werden. Hintergrund ist die verzögerte Startzeit der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (Inkrafttreten am 1. Februar 2022) infolge des umfangreichen Abstimmungsbedarfs von Studienprotokoll und statistischem Analyseplan mit dem pharmazeutischen Unternehmer, wodurch die erste Zwischenanalyse im August 2022 keine aussagekräftigen Ergebnisse geliefert hätte. Die verbleibende zweite Zwischenanalyse wird um sechs Monate vorgezogen und mit dem dritten Statusreport zusammengelegt; zudem muss der Hersteller die finalen, den Auflagen entsprechenden Studienunterlagen im Rahmen des 18-Monats-Berichts vorlegen. Da es sich um keine wesentliche Änderung handelt, war kein erneutes Stellungnahmeverfahren erforderlich, und es entstehen keine neuen Bürokratiekosten.