Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Vorlage von Studienprotokoll und statistischem Analyseplan zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung

Der G-BA stellt im Verfahren der anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Absatz 3b SGB V zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) fest, dass die Pflicht des pharmazeutischen Unternehmers, vor Beginn der Datenerhebung ein Studienprotokoll und einen statistischen Analyseplan vorzulegen, als erfüllt gilt – jedoch unter der Auflage, noch bestimmte Anpassungen vorzunehmen. Im Studienprotokoll (Version 2.02) sind u. a. die Erhebung schwerwiegender unerwünschter Ereignisse zu präzisieren, retrospektive Daten zu Onasemnogen-Abeparvovec (nicht nur zu Nusinersen) einzuplanen und der Confounder „Alter bei Symptombeginn“ bei symptomatischen Patientinnen und Patienten als „sehr wichtig“ einzustufen. Der statistische Analyseplan muss insbesondere bei der Propensity-Score-Analyse korrigiert werden (Kriterien für Überlappung und Balanciertheit, Entscheidungsalgorithmus, Umgang mit nicht-parallelen Daten); zudem muss die Prüfung auf Vergeblichkeit eine Gesamtschau aller Daten umfassen und die Entscheidung über das Fortführen der Beobachtung in Abstimmung mit dem G-BA getroffen werden. Der Beschluss tritt am 1. Februar 2022 in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA bestätigt mit diesem Feststellungsbeschluss das vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan (jeweils Version 2.02, November 2021) für die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec bei der Behandlung der spinalen Muskelatrophie nach § 35a Absatz 3b SGB V – allerdings unter der Auflage, dass verbleibende Mängel und Anpassungen noch umgesetzt werden, da andernfalls die Daten bei der späteren Nutzenbewertung zurückgewiesen oder Sanktionen ausgesprochen werden können. Mit Inkrafttreten des Beschlusses am 1. Februar 2022 beginnt die Durchführung der geforderten Datenerhebung, und zugleich entfaltet die Beschränkung der Versorgungsbefugnis auf solche Leistungserbringer ihre Wirkung, die an der AbD mitwirken – betroffen sind somit Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die mit dem Wirkstoff behandelt werden. Darüber hinaus spricht der G-BA Empfehlungen zur Verbesserung der Datenqualität und Aussagekraft aus, u. a. zur Einbindung weiterer Register (z. B. RESTORE), zu einer Fallzahlplanung mit verschobener Nullhypothese, zum Umgang mit fehlenden Daten sowie zu detaillierteren Angaben zu Therapiewechseln und Datenschnitten für Zwischenanalysen.