Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Selumetinib (Neurofibromatose (≥ 3 bis < 18 Jahre, Typ 1))

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 3. Februar 2022 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Selumetinib (Handelsname: Koselugo) ergänzt. Der Beschluss betrifft Kinder ab 3 Jahren und Jugendliche mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1); da Selumetinib als Orphan-Arzneimittel zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (eine laufende, einarmige Phase-I/II-Studie ohne Kontrollgruppe) eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Dosierung 114.913,50 € bis 343.721,23 € pro Patientin bzw. Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte); der Beschluss trat am 3. Februar 2022 in Kraft und ist bis zum 1. Juli 2023 befristet.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 3. Februar 2022 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Selumetinib (Koselugo) – eines als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittels zur Behandlung symptomatischer, inoperabler plexiformer Neurofibrome bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen mit Neurofibromatose Typ 1. Auf Grundlage der einarmigen, kontrollgruppenlosen SPRINT-Studie stellt der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen mit einem Anhaltspunkt fest, da trotz beobachteter relevanter Tumorvolumenreduktionen (ca. 96 % der Patienten) die wissenschaftliche Datengrundlage – u. a. mangels vergleichbarer Kontrollstudien – eine Quantifizierung nicht zulässt. Wegen erwarteter weiterer Studiendaten (von der EMA angeforderter Datenschnitt vom 31. März 2021) wird die Geltungsdauer des Beschlusses bis zum 1. Juli 2023 befristet, sodass der pharmazeutische Unternehmer bis dahin ein neues Dossier zur erneuten Bewertung einreichen muss. Die Behandlung soll durch erfahrene Fachärzte für Neuropädiatrie oder pädiatrische Hämatologie/Onkologie erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.