Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b SGB V – Valoctocogen roxaparvovec (schwere Hämophilie A)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 3. Februar 2022 die Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Absatz 3b SGB V für den Wirkstoff Valoctocogen roxaparvovec beschlossen. Betroffen ist die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper und ohne nachweisbare Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp 5 (AAV5). Mit der Durchführung des Verfahrens wird der Unterausschuss Arzneimittel beauftragt; das IQWiG erhält zudem den Auftrag, ein Konzept für die anwendungsbegleitende Datenerhebung zu erstellen. Die Tragenden Gründe zum Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA veröffentlicht.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 3. Februar 2022 leitet der G-BA ein Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Absatz 3b SGB V für den Wirkstoff Valoctocogen Roxaparvovec (Gentherapie bei schwerer Hämophilie A) ein, dessen EMA-Zulassungsverfahren derzeit beschleunigt läuft. Betroffene Patientengruppe sind Erwachsene mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper und ohne nachweisbare Antikörper gegen AAV5. Da die Studienrecherche ausschließlich einarmige Studien ohne vergleichende Daten gegenüber bestehenden Therapiealternativen identifizierte, hält der G-BA die Datenerhebung zur Verbesserung der Evidenzgrundlage für die Zusatznutzenbewertung für erforderlich. Das IQWiG wird mit der Erstellung des Konzepts beauftragt, wobei die Frist von 6 Monaten ausnahmsweise überschritten werden darf; Bürokratiekosten entstehen nicht.