Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 17. Februar 2022 die Arzneimittel-Richtlinie geändert, indem die Angaben zur Nutzenbewertung von Migalastat (Galafold) in der Anlage XII um das neue Anwendungsgebiet ergänzt wurden: die Dauerbehandlung von Jugendlichen im Alter von 12 bis unter 16 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose und behandlungsansprechender Mutation. Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die betroffene Patientengruppe umfasst schätzungsweise 1 bis 19 Patientinnen und Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte 244.642,29 € pro Patientin bzw. Patient. Der Beschluss trat mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (17. Februar 2022) in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 17. Februar 2022 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Migalastat (Galafold) für das neue Anwendungsgebiet der Dauerbehandlung von Jugendlichen im Alter von 12 bis < 16 Jahren mit gesichertem Morbus Fabry und behandlungssensitiver Mutation. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen laut § 35a SGB V durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß wurde auf Basis der einarmigen, unkontrollierten Phase-IIIb-Studie AT1001-020 (relevante Population N = 15) bewertet. Wegen fehlender Kontrollgruppe und hohem Verzerrungspotenzial ließen sich zu Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen keine quantifizierbaren Aussagen ableiten, sodass der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen feststellte. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 246.000 € (182,5 Behandlungstage à 123 mg); neue Bürokratiekosten entstehen nicht.