Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Odevixibat (progressive familiäre intrahepatische Cholestase)

Der Beschluss vom 3. März 2022 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Odevixibat (Bylvay) zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen ab einem Alter von 6 Monaten. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als „Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen“ – gestützt vor allem auf einen Vorteil beim Juckreiz in der Studie PEDFIC1 (Odevixibat vs. Placebo). Von der Bewertung sind schätzungsweise 40 bis 110 Patientinnen und Patienten betroffen; die Einleitung und Überwachung der Behandlung darf nur durch in der Therapie der PFIC erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Dosierung und Körpergewicht 52.750,17 bis 1.878.624,34 Euro; der Beschluss trat am 3. März 2022 in Kraft und ist bis zum 1. Juni 2027 befristet.

Zusammenfassung

Der Beschluss des G-BA vom 3. März 2022 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan Drugs Odevixibat (Bylvay®) zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen ab 6 Monaten. Auf Basis der Zulassungsstudie PEDFIC1 – insbesondere aufgrund eines statistisch signifikanten Vorteils beim Endpunkt Juckreiz – stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen fest; Unsicherheiten bestehen u. a. hinsichtlich der Dosierungswahl, des Erhebungsinstruments (Albireo ObsRO) und der Nebenwirksdaten. Da die EMA weitere registerbasierte Studien zu Wirksamkeit und Sicherheit fordert, ist der Beschluss bis zum 1. Juni 2027 befristet, danach ist ein neues Dossier zur erneuten Nutzenbewertung einzureichen. Die Behandlung darf nur durch ärztinnen und Ärzte mit Erfahrung in der Therapie der PFIC eingeleitet und überwacht werden; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.