Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Vosoritid (Achondroplasie, ≥ 2 Jahre)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 18. März 2022 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem die Anlage XII (Nutzenbewertung nach § 35a SGB V) um den neuen Wirkstoff Vosoritid (Handelsname Voxzogo) ergänzt wurde. Das Arzneimittel ist zur Behandlung der Achondroplasie bei Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren zugelassen, deren Epiphysen noch nicht geschlossen sind; für diese Gruppe (ca. 340–480 Personen) stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt – ein Vorteil zeigte sich insbesondere bei der Körpergröße (z-Score). Die Einleitung und Überwachung der Therapie darf nur durch Ärztinnen und Ärzte erfolgen, die in der Behandlung von Wachstumsstörungen oder skelettalen Dysplasien erfahren sind. Die Jahrestherapiekosten betragen 325.137,26 € pro Patientin bzw. Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe vom 1. März 2022); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 18. März 2022 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertete den Nutzen des Wirkstoffs Vosoritid (Voxzogo) zur Behandlung der Achondroplasie bei Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit noch nicht geschlossenen Epiphysen; als Orphan Drug galt der Zusatznutzen zunächst durch die Zulassung als belegt. Auf Grundlage der Zulassungsstudien – insbesondere der placebokontrollierten Phase-3-Studie BMN 111-301 (Kinder und Jugendliche von 5 bis 17 Jahren) – stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da ein signifikanter Vorteil nur bei der Körpergröße (z-Score) zeigte, keine Daten für Kinder von 2 bis 5 Jahren vorliegen und die Nachhaltigkeit der Effekte unsicher ist. Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung wird auf ca. 340 bis 480 Patienten geschätzt; für eine qualitätsgesicherte Anwendung dürfen Einleitung und Überwachung der Therapie nur durch Ärztinnen und Ärzte mit Erfahrung in der Behandlung von Wachstumsstörungen oder skelettalen Dysplasien erfolgen.