Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ravulizumab (Neues Anwendungsgebiet: Paroxysmale Hämoglobinurie, pädiatrische Patienten)

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 18. März 2022 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Angaben zur Nutzenbewertung von Ravulizumab (Ultomiris) für das neue Anwendungsgebiet „paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) bei pädiatrischen Patienten ab 10 kg Körpergewicht“. Für beide betrachteten Patientengruppen – Kinder mit hoher Krankheitsaktivität sowie klinisch stabile Kinder nach mindestens sechsmonatiger Eculizumab-Vorbehandlung – wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Eculizumab kein Zusatznutzen belegt, da keine bewertbaren Daten vorlagen. Die betroffene Patientengruppe ist mit insgesamt etwa 0 bis 49 Patientinnen und Patienten pro Jahr sehr klein. Die Jahrestherapiekosten betragen für Ravulizumab je nach Gewicht 136.872,06 € bis 375.947,91 € und liegen damit unter denen der Vergleichstherapie Eculizumab (144.619,84 € bis 433.859,52 €). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (18. März 2022) in Kraft.

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 18. März 2022 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertet das neue Anwendungsgebiet von Ravulizumab (Ultomiris) zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab 10 kg Körpergewicht mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) – sowohl bei hoher Krankheitsaktivität mit Hämolyse als auch bei klinisch stabilen Patienten nach mindestens sechsmonatiger Eculizumab-Vorbehandlung. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde in beiden Patientengruppen Eculizumab festgelegt. Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber Eculizumab ist jedoch für beide Gruppen nicht belegt, da keine direkt vergleichenden Studien vorlagen und der deskriptive Vergleich der beiden einarmigen Studien (u. a. wegen zu kurzer Behandlungsdauer von 12 Wochen) als ungeeignet erachtet wurde. Die Behandlung darf nur durch in der Therapie hämatologischer Erkrankungen erfahrene Fachärztinnen und Fachärzte eingeleitet und überwacht werden.