Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis 5 Jahre)

Der Beschluss vom 18. März 2022 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V): Die bisherigen Angaben zur Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi) aus dem Beschluss von 2019 werden aufgehoben und durch das Ergebnis einer Neubewertung nach Fristablauf ersetzt. Gegenstand ist das neue Anwendungsgebiet „Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Kindern ab 2 bis 5 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind“. Im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care) ergibt sich lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen; die betroffene Patientengruppe umfasst rund 290 Kinder. Die Jahrestherapiekosten betragen 148.419,04 € pro Patientin/Patient (zzgl. patientenindividuell unterschiedlich hoher Kosten für die Best-Supportive-Care); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 18. März 2022, in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 18. März 2022 regelt die erneute Nutzenbewertung nach Fristablauf des Wirkstoffs Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren mit homozygoter F508del-Mutation im CFTR-Gen (ca. 291 GKV-Patienten) und ändert entsprechend die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best Supportive Care festgelegt; auf Basis der randomisierten Phase-III-Studie 121 ergab sich ein signifikanter Vorteil beim BMI z-Score, während für pulmonale Exazerbationen, LCI 2,5 und Nebenwirkungen keine signifikanten Unterschiede zeigten. In der Gesamtabwägung – auch unter Berücksichtigung der Ergebnisse bei älteren Patientengruppen – stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Die Anwendung soll qualitätsgesichert nur durch in der CF-Therapie von Kindern erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlichen Rabatte rund 11.386 €.