Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Albutrepenonacog alfa (Überschreitung 50 Mio € Grenze: Hämophilie B, kongenitaler Faktor-IX-Mangel)

Der Beschluss des G-BA vom 7. April 2022 fasst die Angaben zum Wirkstoff Albutrepenonacog alfa (Idelvion) in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung nach § 35a SGB V) neu: Die bisherigen Angaben aus dem Beschluss vom 1. Dezember 2016 werden aufgehoben und durch eine aktualisierte Bewertung ersetzt, ausgelöst durch die Überschreitung der 50-Mio.-€-Grenze. Für Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) – gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Faktor-IX-Präparaten – ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die betroffene Patientengruppe umfasst etwa 560 bis 720 Personen; die Jahrestherapiekosten für Albutrepenonacog alfa liegen je nach Altersgruppe zwischen rund 92.926 € (unter 6 Jahre) und 546.270 € (Erwachsene). Der Beschluss trat am 7. April 2022 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 7. April 2022 regelt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Albutrepenonacog alfa (Idelvion®) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel), die aufgrund der Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs erforderlich wurde. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate festgelegt. Ein Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie ist nicht belegt, da der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichende Studie vorlegte und die eingereichten deskriptiven Gegenüberstellungen sowie MAIC-Analysen methodisch nicht geeignet sind. Der Beschluss ändert entsprechend die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie; die Vorgaben der Fachinformation und Behandlung durch erfahrene Ärztinnen und Ärzte gelten als Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung.